മനുഷ്യശരീരത്തിൽ രോഗങ്ങൾക്ക് കാരണമാകുന്ന രക്തവൈകല്യം കണ്ടെത്തി ജീൻ എഡിറ്റിംഗിലൂടെ രോഗം പൂർണമായും സുഖപ്പെടുത്തുന്ന ജീൻ തെറാപ്പി അരിവാൾ രോഗികളിൽ പ്രയോഗിക്കാൻ യുഎസിലെ ഫുഡ് ആൻഡ് ഡ്രഗ്അഡ് മിനിസ്ട്രേഷൻ (എഫ്‌ഡിഎ) അനുമതി നൽകിയിരിക്കുന്നു. അപ്രകാരം 2020ൽ നൊബേൽ സമ്മാനം ലഭിച്ച ക്രിസ്പർ ജൈവസാങ്കേതികവിദ്യ ഇതാദ്യമായി സിക്കിൾ സെൽ ഡിസീസ് എന്ന അരിവാൾ രോഗചികിത്സയിൽ പ്രയോഗിക്കാൻ പോകുന്നു.
എന്താണ് ക്രിസ്പർ ബയൊ ടെക്‌നോളി?
ബാക്ടീരിയകളും വൈറസുകളും തമ്മിലുള്ള പോരാട്ടത്തിൽ, വൈറസുകളുടെ ആക്രമണത്തെ അതിജീവിക്കുന്ന ബാക്ടീരിയകളിൽ സവിശേഷമായ ഒരു പ്രതിരോധ സംവിധാനം പ്രവർത്തിക്കുന്നതായി കണ്ടെത്തിയത് രണ്ട് വനിതകളാണ്. ഫ്രഞ്ച് ശാസ്ത്രജ്ഞയായ ഇമ്മാനുഎല്ലെ ഷാർപെൻ്റീർ (Emmanuelle Charpentier), അമേരിക്കൻ ശാസ്ത്രജ്ഞയായ ജെന്നിഫർ ഡൌഡ് ന (Jennifer Doudna).
ഈ പ്രതിരോധ സംവിധാനത്തെ അവർ ക്രിസ്പർ എന്ന് വിളിച്ചു. ക്രിസ്പറിലെ Cas9 എന്ന പ്രോട്ടീൻ ആണ് രോഗാണുവിനെ കണ്ടെത്തി നശിപ്പിക്കുന്നത്. Cas9 എല്ലാ കോശങ്ങളെയും പരിശോധിക്കുകയും ജൈവഘടനക്ക് ഹാനികരമായ ഡിഎൻഎകളെ മുറിച്ച് കളയുകയും ചെയ്യുന്നു. അങ്ങനെയെങ്കിൽ മനുഷ്യശരീരത്തിലെ രോഗാതുരമായ ഡിഎൻഎയെ Cas9 കടത്തിവിട്ട് നീക്കം ചെയ്യാനോ പുതിയ ഡിഎൻഎയെ സൃഷ്ടിക്കാനോ കഴിയും. ഈ കണ്ടെത്തലിനാണ് ഇരുവർക്കും നൊബേൽ സമ്മാനം ലഭിച്ചത്.
ശരീരത്തിൽ ഓക്സിജൻ എത്തിക്കുന്ന ഹീമോഗ്ളോബിൻ എന്ന പ്രോട്ടീനെ ബാധിക്കുന്ന അസുഖമാണ് സിക്കിൾ സെൽ ഡിസീസ് എന്ന അരിവാൾ രോഗം. ചുവന്ന രക്താണുക്കളുടെ ഘടന ജനിതകമാറ്റം മൂലം അരിവാൾ രൂപത്തിലായി മാറും. ഇത് അണുബാധക്കും കഠിനമായ വേദനക്കും സ്ട്രോക്കിനും വരെ കാരണമാകും. മജ്ജ മാറ്റിവെയ്ക്കൽ മാത്രമായിരുന്നു നിലവിലുള്ള പോംവഴി. എന്നാൽ, രോഗിയുടെ രക്തകോശങ്ങളിലെ ഡിഎൻഎ മാറ്റി ആരോഗ്യകരമായ ഹീമോഗ്ളോബിൻ ഉൽപ്പാദിക്കാൻ ജീൻതെറാപ്പിയിലൂടെ സാധിക്കുമെന്ന് കണ്ടെത്തി. ഈ ചികിത്സക്കാണ് ഇപ്പോൾ അംഗീകാരം ലഭിച്ചിരിക്കുന്നത്.
ഒരു കുഞ്ഞിന് അച്ഛനിൽ നിന്നോ അമ്മയിൽ നിന്നോ പകർന്ന് കിട്ടുന്ന ജനിതക ഘടന. ഭ്രൂണാവസ്ഥയിൽ ആയിരിക്കുമ്പോൾ തന്നെ ആ ഘടന പരിശോധിച്ച് വൈകല്യങ്ങൾ കണ്ടെത്തി തിരുത്താം. അപ്രകാരം രോഗങ്ങളില്ലാത്ത കുഞ്ഞിൻ്റെ പിറവി ഉറപ്പ് വരുത്താം. കൃഷിയിൽ കൃത്രിമ വിളകളുടെ ഉൽപാദനം പോലെ കൃത്രിമ മനുഷ്യക്കുഞ്ഞുങ്ങൾ. ഒന്നാലോചിച്ച് നോക്കൂ, എത്ര വിസ്മയകരമാണ്. ഭ്രൂണത്തിൻ്റെ ജനിതക ഘടനയിൽ എഡിറ്റിംഗ് നടത്തി യാതൊരുവിധ വൈകല്യങ്ങളുമില്ലാത്ത കുഞ്ഞിനെ ഉൽപാദിപ്പിക്കാം. ഡിസൈനർ ബേബിസ് അഥവാ ജിഎം കിഡ്സ് (Genetically Modified Kids) എന്നാണ് ഇപ്രകാരം കൃത്രിമമായി രൂപകൽപ്പന ചെയ്യപ്പെട്ട കുഞ്ഞുങ്ങളെ വിളിക്കുന്നത്. ജനിതകമാറ്റം വരുത്തിയ പയർ, അരി, ചോളം, ഗോതമ്പ് എന്നിവ പോലെ മനുഷ്യക്കുഞ്ഞുങ്ങളും. എന്നാൽ ഇതിൻ്റെ പ്രത്യാഘാതങ്ങൾ എന്തെന്ന് ഇതുവരെയും കണ്ടെത്താനായിട്ടില്ല. അതിനാൽ തന്നെ ഈ കൈവിട്ട കളിക്ക് ശാസ്ത്രലോകം ലോകത്തെവിടെയും അനുമതി നൽകിയിട്ടുമില്ല.
പക്ഷെ, 2018ൽ ചൈനയിൽ ആ അത്ഭുതം സംഭവിച്ചു. ചൈനീസ് ജൈവ ഭൌതിക ശാസ്ത്രജ്ഞൻ ഹി ജിയാൻകുയി (He jiankui) ലോകത്തെ ഞെട്ടിക്കുന്ന ഒരു പ്രഖ്യാപനം നടത്തി. ഭ്രൂണത്തിൽ എഡിറ്റിംഗ് നടത്തി ഇരട്ടക്കുഞ്ഞുങ്ങളെ
താൻ രോഗത്തിൽ നിന്നും രക്ഷിച്ചുവെന്നായിരുന്നു പ്രഖ്യാപനം. മാർക്ക് - ഗ്രേസ് ദമ്പതികളിൽ മാർക്ക് എയിഡ് സ് രോഗിയായിരുന്നു. ജനിക്കുന്ന കുഞ്ഞുങ്ങൾക്കും എയിഡ് സ് ഉണ്ടാകാമെന്ന ഭയമാണ് അവരെ ഹി ജിയാൻകുയിയുടെ അടുക്കലെത്തിച്ചത്. ജീൻ എഡിറ്റിംഗ് വഴി എയിഡ് സ് വൈറസുകളുടെ പ്രവേശനം ഇല്ലാതാക്കി രോഗമുക്തമായ പിറവി ഉറപ്പാക്കി. ലുലുവും നാനയും പിറന്നു. ജനിതക എഡിറ്റിംഗ് വഴി ജനനം സാധ്യമാക്കിയ ലോകത്തെ ആദ്യത്തെയും അവസാനത്തെയും കുഞ്ഞുങ്ങൾ. എന്നാൽ, ഇതിനെതിരെ വലിയ പ്രതിഷേധം ഉയർന്നു. നിയമവിരുദ്ധമായ പരീക്ഷണത്തിൽ ഏർപ്പെട്ടതിന് ഹി ജിയാൻകുയി മൂന്ന് വർഷം തടവിലായി. ഹിയുടെ മുഴുവൻ ഗവേഷണ പ്രവർത്തനങ്ങളും മരവിപ്പിച്ചു. പിന്നീടാരും മനുഷ്യൻ്റെ പിറവിയിൽ ജനിതക എഡിറ്റിംഗ് പരീക്ഷിക്കാൻ മുതിർന്നിട്ടില്ല.
എന്നാൽ, ജീൻ എഡിറ്റിംഗ് രോഗനിർണയത്തിനും പരിഹാരത്തിനും നിയന്ത്രിതമായ അളവിൽ ഉപയോഗിക്കാൻ അനുമതിയുണ്ട്. ആധുനിക ചികിത്സാ രംഗത്ത് അത്ഭുതകരമായ മുന്നേറ്റങ്ങൾക്ക് ജീൻ എഡിറ്റിംഗ് വഴിവെയ്ക്കും എന്നുറപ്പ്. അരിവാൾ രോഗ ചികിത്സ അതിലൊന്നുമാത്രം. 2024ൽ വൈദ്യശാസ്ത്ര മേഖലയിൽ സമാനതകളില്ലാത്ത കുതിപ്പിന് ജനിതക എഡിറ്റിംഗും ക്രിസ് പർ ജൈവ സാങ്കേതിക വിദ്യയും കാരണമാകും എന്നുറപ്പ്.